BRAIN / BRAIN × AI20 SEP 2026
脑科学与AI㊹｜光遗传学拿了诺奖，离治病还有多远
光遗传学拿了 2026 年诺贝尔生理学或医学奖之后，网上很快出现一类文章：抑郁时"轻轻关掉负面回路"，帕金森、阿尔茨海默"直击病因"，控脑技术"在 2026 年彻底走进现实"。
光遗传学治病，目前只走到了眼睛：一例病例报告、一项 14 人试验没看到疗效、一项 27 人试验报告达标并已提交上市申请。进入大脑治疗抑郁、帕金森，在人身上还没有临床结果——难的不是"开关"，而是把基因和光安全地送进去。
1人 01 2021年部分恢复视觉的病例 |
14人 02 AbbVie试验，无临床意义疗效 |
27人 03 Nanoscope对照试验，FDA已受理 |
本系列第 ㊴ 篇讲过，光遗传学真正改变的是神经科学的证据标准：从"看到什么和什么一起发生"，走到"动手改一个，看另一个变不变"。这一篇回答另一个问题：它用到人身上，今天走到了哪一步？
光遗传学治病的三张成绩单：2021年一位患者部分恢复视觉；AbbVie的14人试验没有看到有临床意义的疗效；Nanoscope的27人对照试验报告达标，美国FDA已受理上市申请。大脑里的治疗，在人身上还没有结果。
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一、为什么先做眼睛
光遗传学要两样东西：先把感光蛋白的基因送进目标细胞，再把光照到这些细胞上。
在大脑里，这两步都难：基因要穿过血脑屏障或者开颅注射；光照进脑组织几毫米就散掉了，要埋光纤。眼睛恰好绕开了这两个难题：
—眼球是一个小而封闭的腔，往里打一针，病毒载体就能到视网膜；
适合的病是视网膜色素变性：负责感光的细胞一个个死掉，人最终失明，但视网膜里负责往大脑送信号的细胞还活着。给这些还活着的细胞装上感光蛋白，它们就能代替死掉的感光细胞"看见"光。而且不管病人是哪个基因出了问题，都可以用同一种办法。
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二、三张成绩单
第一张：一个人，部分恢复。 2021 年，Sahel、Roska 等人在 *Nature Medicine* 上报告：一位失明的视网膜色素变性患者，一只眼睛注射了编码感光蛋白的病毒载体，再戴上一副特制眼镜——眼镜探测周围的明暗变化，把它转换成光脉冲投到视网膜上。戴着眼镜，这位患者能察觉、定位、数出和触碰桌上的物体；注射前，或者注射后不戴眼镜，都做不到。这是第一例光遗传治疗后部分恢复功能的报告，但只有一个人。论文作者中有做这项疗法的公司 GenSight Biologics 的人员。
第二张：14 个人，没看到疗效。 2026 年 7 月，AbbVie 在 *Ophthalmology Science* 上发表了一项首次人体试验：14 名晚期视网膜色素变性患者，眼内注射编码通道视紫红质-2 的基因疗法 AGN-151597，分三个剂量组，随访 24 个月。安全性尚可，最常见的相关不良反应是暂时性眼压升高；但论文的结论是：没有观察到有临床意义的疗效。通道视紫红质-2 正是这次诺奖表彰的那一种蛋白。
第三张：27 个人，报告达标，等待审批。 Nanoscope 公司的 MCO-010（通用名 sonpiretigene isteparvovec）用的是一种人工改造的感光蛋白，设计目标是在普通环境光下就能起作用，不需要特制眼镜。它的 RESTORE 试验是随机、双盲、有假注射对照的试验，登记的实际入组人数是 27 人。公司公布的结果是：达到了主要终点和关键次要终点，第 52 周和第 76 周视力改善，没有与治疗相关的严重不良事件。2026 年 9 月，美国 FDA 受理了它的上市申请，审评结论预计在 2027 年上半年。
三张放在一起看：同样是"给视网膜装光开关"，有一项没看到疗效，有一项报告了达标但样本只有 27 人，完整数据还要等审评公开。获诺奖的是工具，不是哪一个疗法。
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三、为什么大脑难得多
网上文章把抑郁、帕金森、慢性疼痛、阿尔茨海默都写成光遗传学的"新突破口"。在小鼠身上，研究者确实用光遗传学找到了与这些病相关的回路；但在人身上，至今没有一项用光遗传学治疗这些病的临床结果。
原因不是"开关"不够好，而是三件事：
—送基因：要把外来基因永久地装进人脑里的某一类细胞，只装那一类、不装别的，还要长期安全。—送光：光在脑组织里走不远，深部脑区需要植入光纤或光源，等于一次脑外科手术。—不可逆：基因装进去就收不回来。万一效果不好或出现副作用，没有"卸载"的办法。
相比之下，今天治疗帕金森的脑深部电刺激，电极可以调参数、可以关掉，必要时可以取出。光遗传学在大脑里的优势是精准到细胞类型，代价是上面这三件事。
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四、它在大脑里真正的用处
所以，光遗传学对脑疾病最大的贡献，目前不在"直接治病"，而在找对靶点：
—在动物身上用光开关逐一试，确认到底是哪一类细胞、哪一条回路导致了症状；—再用更容易落地的手段去打这个靶点：药物、电刺激、超声。
这和"有意思的生物学进展"第 07 篇说的是同一个道理：新药失败的大头是选错了靶点。光遗传学是把靶点选对的工具，本身不一定就是药。
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五、对照 AI
第 ㊴ 篇说，AI 可解释性研究和光遗传学做的是同一件事：关掉或替换一个内部成分，看输出变不变。这一篇再补一层：能在实验里找到因果，不等于能在产品里改好它。模型里找到一个"导致某种行为"的成分，真正要改它，还要面对改了之后别的地方会不会坏、能不能撤回。大脑和模型在这一点上一样：会定位，离会修，还隔着一段路。
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六、边界
—MCO-010 的试验结果目前主要来自公司公告和行业媒体，完整同行评审数据尚待公开；FDA 审评结论预计 2027 年上半年。—2021 年的病例是单个患者；AbbVie 试验是开放标签、无对照的早期试验。
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七、三行，留着复习
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先做眼睛 眼球封闭好打针，眼睛本来就进光；病人感光细胞死了，传信号的细胞还活着
三张成绩单 1人部分恢复（2021）；AbbVie 14人无明显疗效（2026）；Nanoscope 27人报告达标，FDA已受理
大脑难在哪 送基因、送光、装了收不回；今天的主要用处是在动物身上找对靶点
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